Sveikatos apsaugos ministerija mato didžiules rizikas pacientams bei milžiniškus įsipareigojimus valstybei, kompensuojant šiuo metu nepagydomos ligos mukopolisacharidozės gydymą pakaitine fermentų terapija – vaistiniu preparatu Galsulfaze (Naglazyme). Specialistų teigimu, ši terapija nėra veiksminga, be to nesaugi ir turinti daug nepageidaujamų poveikių pacientui. Minėta terapija, Valstybinės ligonių kasos duomenimis, yra šiuo metu brangiausias kompensuoti prašomas vaistas. Vidutinė jo kaina metams, vienam 40 kg sveriančiam pacientui yra 2,3 mln. Litų (be PVM).
Sveikatos apsaugos ministerija mato didžiules rizikas pacientams bei milžiniškus įsipareigojimus valstybei, kompensuojant šiuo metu nepagydomos ligos mukopolisacharidozės gydymą pakaitine fermentų terapija – vaistiniu preparatu Galsulfaze (Naglazyme). Specialistų teigimu, ši terapija nėra veiksminga, be to nesaugi ir turinti daug nepageidaujamų poveikių pacientui. Minėta terapija, Valstybinės ligonių kasos duomenimis, yra šiuo metu brangiausias kompensuoti prašomas vaistas. Vidutinė jo kaina metams, vienam 40 kg sveriančiam pacientui yra 2,3 mln. Litų (be PVM).
Mukopolisacharidozė yra genetinė liga, priskiriama retų ligų grupei ir gydymo nuo jos šiuo metu dar nėra. Šiai ligai būdingi įvairių organizmo sistemų pažeidimai – širdies, stuburo, sąnarių, galvos smegenų, akių, skrandžio ir žarnyno disfunkcija. Valstybinės ligonių kasos (VLK) duomenimis, šiuo metu Lietuvoje yra 9 pacientai, sergantys VI tipo mukopolisacharidoze. Lietuvoje, kaip ir daugelyje Europos Sąjungos bei pasaulio šalių, taikomas tik simptominis gydymas ligos pasireiškimui mažinti.
Viešojoje erdvėje pastaruoju metu yra teigiama, jog valstybė nekreipia dėmesio į šia liga sergančiuosius bei akcentuojama, kad už mokesčių mokėtojų pinigų turėtų būti kompensuojama sergančiųjų terapija.
Sveikatos apsaugos ministerija atkreipia dėmesį, kad per pastaruosius metus šią problemą dalykiškai ir atsakingai ne kartą svarstė iš autoritetingų specialistų, medikų, pacientų, farmacininkų, visuomenės atstovų sudarytos komisijos. Apie jų sprendimus informuoti ir pacientai, ir vaistų gamintojai.
Konkrečiai Centralizuotai perkamų vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių sąrašo sudarymo komisija dar 2011 m. pakartotinai išnagrinėjo vaisto gamintojų „BioMarin Europe Ltd.” paraišką dėl vadinamosios pakaitinės fermentų terapijos, vaistinio preparato Galsulfaze (Naglazyme), skirto VI tipo mukopolisacharidozei gydyti, įtraukimo į 2012 m. centralizuotai perkamų vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių sąrašą.
Komisija, priimdama sprendimą nekompensuoti vaistinio preparato Galsulfaze (Naglazyme) įsigijimo išlaidų iš Privalomojo sveikatos draudimo fondo (PSDF) biudžeto lėšų, skirtų nenumatytiems atvejams ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, įvertino tai, kad farmakoekonominė ir terapinė šio vaisto vertė yra labai maža, nepakankama įgimtai genetinei ligai išgydyti. Kita vertus, šio nepakankamai veiksmingo gydymo išlaidos yra itin didelės – 40 kg svorio paciento 12 mėn. gydymo šiuo vaistu vidutinė kaina siekia apie 2 mln. 300 tūkst. Lt, neįskaitant PVM, be to, vaistas turi būti dozuojamas pagal paciento svorį, tad šios išlaidos didėtų pacientui augant. Gydymas yra nuolatinis ir ilgalaikis.
Atkreiptinas dėmesys, kad šio vaistinio preparato pagrindinis veiksmingumo rodiklis yra atstumas, kurį pacientas gali nueiti po 24 gydymo savaičių. Gydymas šiuo preparatu neapsaugoja nuo mukopolisacharidozės progresavimo. Šis preparatas taip pat pasižymi daugybe nepageidaujamų reakcijų: labai dažnomis infekcijomis, nervų sistemos, akių, ausų, kraujagyslių, kvėpavimo sistemos, virškinamojo trakto, odos ir poodinio audinio sutrikimais, sunkia alergija. Pasaulinių klinikinių vaisto tyrimo metu visi 39 pacientai, dalyvavę tyrime patyrė auksčiau minėtus nepageidaujamus vaisto šalutinius poveikius.
Specialistų nuomone vaistinio preparato Galsulfaze (Naglazyme) veiksmingumui ir saugumui įvertinti būtina atlikti papildomus tęstinius tyrimus, t. y. šio vaisto terapinis veiksmingumas ir saugumas dar galutinai neištirtas.
Valstybinės ligonių kasos duomenimis, Galsulfaze (Naglazyme) yra šiuo metu brangiausias kompensuoti prašomas vaistas. Vidutinė jo kaina metams, vienam 40 kg sveriančiam pacientui yra 2,3 mln. Litų (be PVM). Šiuo metu Lietuvoje yra 9 pacientai, sergantys VI tipo mukopolisacharidoze, kuriems galėtų būti taikomas gydymas vaistiniu preparatu Galsulfaze (Naglazyme). Visų pacientų gydymo vaistiniu preparatu Galsulfaze (Naglazyme) išlaidos kasmet sudarytų daugiau kaip 30 mln. litų.
Atkreiptinas dėmesys į tai, kad PSDF biudžeto lėšos labai retoms ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, taip pat nenumatytiems atvejams, yra ribotos: 2010 m. jos sudarė iš viso 11 mln. Lt, 2011 m. – 16,9 mln. Lt, 2012 m. sudaro 10 mln. litų.
Ypač svarbu pažymėti, kad 2012 m. PSDF biudžeto lėšos, skirtos nenumatytiems atvejams ir retoms ligoms bei būklėms gydyti, yra naudojamos apie 800 pacientų, sergančių labai retomis ir retomis ligomis bei būklėmis, taip pat sunkiausiomis onkologinėmis ligomis, tęstiniam gydymui užtikrinti.
Nepaisant to, Sveikatos apsaugos ministerija, atidžiai stebės vaisto gamintojų „BioMarin Europe Ltd.” akciją vienai VI tipo mukopolisacharidoze sergančiai pacientei pusmečiui skirti Galsulfaze (Naglazyme) vaistus. Esant teigiamiems gydymo rezultatams, būtų svarstoma galimybė pacientei užtikrinti tęstinį gydymą.
